CRISPR – технология редактирования генома, которая буквально штурмом взяла биомедицинскую науку, наконец-то приближается к тому, что будет испытана на человеке. 21 июня 2016 года консультативный комитет при Национальном институте здоровья США (NIH) одобрил предложение по использованию системы CRISPR/Cas9 для усовершенствования методов лечения рака с помощью привлечения к исследованиям T-лимфоцитов пациента.
Однако до начала клинических испытаний учёным необходимо также получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и медицинских центров, где будут проводиться исследования.
Суть «модифицированного» лечения, предложенного учёными из Пенсильванского университета, заключается в том, что они извлекут клетки пациента и затем генетически «отредактируют» посредством технологии CRISPR. После изменённые T-лимфоциты снова введут в организм человека, где клетки смогут атаковать опухоль. Таким образом, манипуляция сможет помочь организму самостоятельно побороть болезнь.
Сотрудники Университета Пенсильвании изготовят изменённые (отредактированные) клетки и привлекут добровольцев для лечения (наряду с центрами в Калифорнии и Техасе).
В чём будет заключать эксперимент? Исследователи извлекут T-лимфоциты у пациентов с меланомой, саркомой или миеломой и проведут их редактирование посредством технологии CRISPR.
Одно изменение позволит добавить ген, необходимый для производства белка, спроектированного для обнаружения раковых клеток и обучения T-лимфоцитов нацеливанию на них.
В ходе второго редактирования будет извлечён природный белок T-лимфоцита, который может вмешиваться в этот процесс.
Последнее изменение является защитным: учёные удалят гена, ответственный за производство белка, который выдаёт раковым клеткам информацию о том, что T-лимфоциты — это иммунные клетки. Таким образом исследователи воспрепятствуют «отключению» Т-лимфоцитов раковыми клетками.
Затем после всех процедур учёные внедрят изменённые клетки обратно в организм пациентов.
Технология CRISPR, как считает ряд ученых-экспертов, сможет двигать науку и, в частности, генную инженерию, вперед семимильными шагами.